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罹患致命罕见病,医生拿自己当“小白鼠”,结果竟然

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5年前,宾夕法尼亚大学的医学研究员David C. Fajgenbaum博士,基于他的实验室研究成果,尝试了一种实验性治疗,希望挽救自己的生命。


David C. Fajgenbaum博士 图片来源Penn Medicine

2010年7月,还是一名医学生的Fajgenbaum突然病倒,他曾在美国甲级联赛担任四分卫,同时还是一名州举重冠军。看起来如此强健的他,竟被诊断出患有一种罕见且致命的疾病--Castleman病。

澳门银河注册 Castleman病并不是一种单一的疾病。这个术语描述了在显微镜下有共同外观的一组炎症性疾病。在美国,每年约有5000名各个年龄段的人被诊断出患有这种疾病。患者会经历一系列的症状--从伴有轻微流感样症状的一个异常淋巴结,发展到遍布全身的异常淋巴结,异常血细胞计数,以及危及生命的多器官衰竭,比如肾衰竭、肝衰竭、心衰竭和肺衰竭。

最严重的亚型是特发性多中心Castleman病(iMCD),它与自身免疫性疾病和癌症有相似之处。大约35%的iMCD患者在确诊后五年内死亡。2014年,FDA批准了治疗iMCD的药物西妥昔单抗(siltuximab),研究表明,它可以使三分之一至一半的患者进入持续数年的缓解期。但对西妥昔单抗没有反应的患者,治疗选择很有限。他们通常接受化疗,但往往会复发。

2012年,Fajgenbaum对自己的病情进行了研究,发现一种名为西罗莫司(sirolimus)的抑制剂药物可能是有效的,这种药物可以阻断PI3K/Akt/mTOR通路。这种药物此前已获批用于治疗其他疾病,特别是防止肾移植后器官排斥。Fajgenbaum根据自己的研究,在咨询了他的主治医生Uldrick博士后,决定在自己身上进行测试。从那以后,他的病情一直处于缓解状态。另外两名采用相同治疗方法的患者也获得了持续缓解。

研究显示,这三名患者在病情发作前,免疫系统在两个方面出现了增长--活化T细胞数量增加和VEGF-A蛋白水平升高(促进血管生长),然后在病情开始缓解后恢复到正常水平。

澳门银河注册 Fajgenbaum博士说:“我们的发现首次将T细胞、VEGF-A和PI3K/Akt/mTOR通路与iMCD联系起来。最重要的是,当我们抑制mTOR时,这些患者得到了改善。这一点至关重要,因为它为那些对西妥昔单抗没有反应的患者提供了一个治疗目标。”

现在,Fajgenbaum博士作为宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Castleman病和炎性淋巴结病研究和治疗中心(CSTL)的主任,正带领研究团队揭示这种疗法为何有效,为进一步测试一种治疗Castleman病的新方法铺平道路。再过几周,他们将在宾夕法尼亚大学开展临床试验 (NCT03933904)来测试该疗法。

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