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Selinexor联合地塞米松疗法,让绝望的骨髓瘤患者重燃希望

2019年08月30日 16:06  来源:好医友

谈及血液肿瘤,大家马上会联想到白血病。但其实,多发性骨髓瘤比白血病更常见,是第二大血液肿瘤,但人们对这种多见于中老年人的血癌却比较陌生。

澳门银河注册 多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓内浆细胞的恶性肿瘤,可产生大量单克隆免疫球蛋白分子。该病临床表现复杂多样,早期常无典型症状,主要表现有骨痛、贫血、肾功能不全、高钙血症、反复感染等症状,此不易被发现。

澳门银河注册 在多发性骨髓瘤中,有一部分患者对多种标准疗法都有抵抗,临床上治疗选择非常有限。这类患者往往只能在绝望中走向生命的尽头。

澳门银河注册 不过,近期《新英格兰医学》杂志发表了一项临床研究,一种新的联合疗法有望为这类患者带去新的治疗希望。

这项试验对Selinexor和地塞米松(Dexamethasone)联合疗法进行了测试。结果发现,Selinexor联合地塞米松显著降低了1/4以上多发性骨髓瘤患者的疾病进程,其中有2名患者达到了完全缓解(CR)。

蛋白质和信使RNA在癌细胞生长中起着重要作用。Selinexor是全球首款核输出抑制剂,有一种前所未有的作用机制:它可以阻止癌细胞内蛋白质和信使RNA从细胞核向细胞质的输出,从此导致癌细胞死亡。这种疗法对40%左右的多发性骨髓瘤患者有反应。

美国西奈山蒂施癌症研究所癌症研究所多发性骨髓瘤项目主任、血液和肿瘤学教授Sundar Jagannath说:“这种具有全新作用机制的疗法可以杀死患者的癌细胞,为这些治疗陷入绝境的患者带来了新的希望。如果没有这种新的疗法,他们将被送去临终关怀机构。”

这项代号STORM Part 2的国际临床试验纳入了来自美国和欧洲的122名患者,接受口服Selinexor和地塞米松治疗。西奈山医院招收了其中1/4的患者。患者通常在一到两个月内看到药物反应。

澳门银河注册 西奈山蒂施癌症研究所多发性骨髓瘤项目临床研究主任Ajai Chari博士说:“这项研究对多发性骨髓瘤患者,尤其是多种标准治疗无效的患者来说意义重大。临床上,对标准药物抵抗的患者越来越多,他们的总生存期很短,有时还不到3个月。”

今年7月初,美国FDA批准了Selinexor治疗对多种疗法抵抗的多发性骨髓瘤患者。Selinexor联合其他经批准的药物治疗多发性骨髓瘤及其他恶性肿瘤(如淋巴瘤和卵巢癌)的临床试验也正在进行中。目前,该药业已获得中国国家药监局临床批件,即将在国内启动临床试验。

据了解,西奈山蒂施癌症研究所最近成立了一个新的多发性骨髓瘤卓越中心,囊括了国际知名专家,为多发性骨髓瘤及相关疾病患者提供全面、精准的治疗,并将推进该疾病的创新研究和个性化治疗。

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